截至目前(2025年9月),奥贝胆酸(Obeticholic acid,商品名 Ocaliva)的获批适应症仅有一项: 原发性胆汁性胆管炎(PBC)
用于成人患者: 联合熊去氧胆酸(UDCA):对UDCA疗效不足者;
单药治疗:对UDCA不耐受者。
限制条件:仅限无肝硬化或代偿期肝硬化且无门脉高压证据的患者。
正在研究但尚未获批的适应症(处于临床试验阶段): 非酒精性脂肪性肝炎(NASH)伴肝纤维化
尽管Ⅲ期试验(REGENERATE)显示25 mg剂量可改善肝纤维化,但因潜在肝毒性与疗效争议,FDA尚未正式批准。
原发性硬化性胆管炎(PSC) 仅有Ⅱ期试验数据,显示可降低碱性磷酸酶(ALP),但尚未获批。
总结: 目前奥贝胆酸唯一获批的适应症是原发性胆汁性胆管炎(PBC),且需严格筛选无肝硬化或代偿期肝硬化无门脉高压的患者。NASH和PSC仍在研究中,不能作为常规临床用药指征。