普纳替尼(Ponatinib)是一种第三代多靶点酪氨酸激酶抑制剂(TKI),主要用于治疗以下疾病:
慢性髓性白血病(CML)
适用于对至少两种先前酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药或不耐受的慢性期(CP)CML患者。
适用于加速期(AP)或急变期(BP)CML患者,当其他TKI不可用时。
适用于T315I突变阳性的CML(慢性期、加速期或急变期)患者。
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)
适用于对先前TKI耐药或不耐受的Ph+ ALL患者。
2024年3月,FDA加速批准普纳替尼联合化疗用于治疗新诊断的Ph+ ALL成年患者。
其他适应症 普纳替尼还可用于治疗某些实体瘤,如卵巢癌和神经母细胞瘤,以及多发性骨髓瘤,但这些适应症的应用相对较。