特泊替尼（Tepotinib） 在治疗MET外显子14跳跃突变（METex14） 的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）中展现出显著且持久的疗效，尤其在亚洲人群和脑转移患者中优势突出。
一、核心疗效数据（VISION研究）
1. 整体疗效

| 指标                | 数据表现                       |
| ----------------- | -------------------------- |
| **客观缓解率（ORR）**    | **51.4%**（95%CI 45.7-57.1） |
| **中位缓解持续时间（DOR）** | **18.0个月**（95%CI 12.4-NE）  |
| **中位无进展生存期（PFS）** | **11.2个月**（95%CI 8.3-13.6） |
| **中位总生存期（OS）**    | **19.6个月**                 |
 

2. 初治 vs 经治患者
初治患者：ORR高达64%，mPFS 16.5个月，mOS 32.7个月（亚洲人群）
经治患者：ORR约43%，mPFS 10.9-12.6个月，mOS 19.8个月
结论：越早使用疗效越好，一线治疗优势明显

二、特殊人群疗效优势
1. 亚洲人群（尤其中国患者）
ORR 64%，mPFS 16.5个月，mOS 32.7个月
日本亚组ORR 60.5%，mOS 25.5个月
2023年WCLC大会公布的亚洲数据显示疗效显著优于全球整体人群
2. 脑转移患者（关键优势）
颅内客观缓解率：56.1-67%
颅内疾病控制率（DCR）：88.4%
颅内中位PFS：20.9个月
2023年NCCN指南已明确推荐用于脑转移和脑膜转移治疗

三、联合治疗探索性疗效
1. EGFR-TKI耐药后MET扩增
INSIGHT研究：特泊替尼+吉非替尼 vs 化疗
PFS HR=0.13（疾病进展风险降低87%）
OS HR=0.10（死亡风险降低90%）
ORR：联合组 vs 化疗组优势显著
INSIGHT 2研究：特泊替尼+奥希替尼用于奥希替尼耐药后MET扩增
ORR 50.0%（98例患者）
为 "去化疗"口服方案 提供可能
2. 其他探索
对MET扩增、MET蛋白过表达也在研究中
肝细胞癌等适应症早期探索已完成

四、真实世界数据对比
意大利真实世界registry（146例）显示疗效略低于临床试验：
ORR 37%（初治46% vs 经治33%）
mPFS 6.6个月，mOS 10.7个月
颅内RR 41%（17例脑转移患者）
专家解读：真实世界数据受患者基线状况、合并症、治疗依从性等多因素影响，但仍证实其临床价值

五、指南推荐与可及性
2024年CSCO指南：METex14跳跃突变一线及后线治疗推荐
2023年NCCN指南：脑转移患者优选推荐
医保纳入：2024年已纳入中国国家医保目录

六、安全性总结（影响治疗功效的关键）
常见副作用：外周水肿（48.3%）、恶心（23%）、腹泻（20.7%）、血肌酐升高（12.6%）
3级以上不良反应：约28-34.8%，主要为周围性水肿（8%）和肝酶升高
严重警示：间质性肺病（3.8%）、肝毒性需密切监测

七、治疗功效核心结论
精准高效：对METex14跳跃突变NSCLC是高选择性靶向治疗，ORR超50%，DOR达18个月
持久生存：一线使用mOS接近3年（亚洲人群）
脑转移克星：颅内控制率近90%，是脑转移患者的优选方案
联合潜力：为EGFR-TKI耐药后MET扩增患者提供 "去化疗"新选择 
整体评价：疗效稳健，安全性可控，已改变METex14突变NSCLC的治疗格局

重要提示：特泊替尼仅对METex14跳跃突变高度有效，用药前必须经基因检测确认。所有治疗需在肿瘤专科医生指导下进行。