赛普替尼（Selpercatinib）在 RET 融合或突变阳性肿瘤中的疗效已得到多项国际多中心研究证实，总体可概括为“缓解率高、起效快、持续时间长、对脑转移同样有效”。核心数据如下：

初治 RET 融合非小细胞肺癌（NSCLC）
客观缓解率（ORR）84.1%，中位无进展生存期（mPFS）22.0 个月，3 年总生存率 65.6%。
经治 RET 融合 NSCLC
ORR 61.5%，mPFS 26.2 个月，中位总生存期 47.6 个月，均显著优于传统二线化疗（mPFS 4–6 个月）。

脑转移患者
颅内 ORR 89.7%，64% 实现颅内病灶完全消失；血脑屏障穿透率达 35%，远高於旧式多靶点 TKI。
RET 突变甲状腺髓样癌（MTC）
ORR 73.5%，mPFS 29.6 个月，对高侵袭性 M918T 突变亚型仍有效。
RET 融合阳性甲状腺癌（放射性碘难治）
ORR 约 79%，疾病控制率 >95%。

不限癌种 RET 融合实体瘤（胰腺、结直肠、唾液腺、软组织肉瘤等）
ORR 44%，中位缓解持续时间 24.5 个月，获 FDA 加速批准。
中国人群验证
LIBRETTO-321 研究：初治 ORR 100%，经治 63.9%，mPFS 27.6 个月，3 年 OS 率 62%，与全球数据一致。
起效与耐受

首次评估（6 周左右）即可见肿瘤缩小；常见不良反应为 1–2 级口干、腹泻，3–4 级毒性发生率 18%，因副作用停药率仅 2.5%，长期口服耐受性好。
综上，赛普替尼为 RET 驱动肿瘤提供了“高效、持久、低毒、对脑转移有效”的精准治疗选择，一线或后线使用均显著延长生存并改善生活质量。