贝达喹啉（Bedaquiline）的常见副作用包括胃肠道不适（如恶心、呕吐、腹痛、食欲减退）、关节痛、头痛。
此外，治疗组中咯血和胸痛的报告频率高于安慰剂组 [^4]。较少见的不良反应包括QT间期延长、高尿酸血症、磷脂沉积症（体内组织中磷脂的积累）、转氨酶升高，可能增加胰腺炎风险。
在一项临床试验中，贝达喹啉组的死亡人数显著高于安慰剂组（10例 vs 2例；相对风险=5.1；p=0.017），尽管未报告猝死病例 。
治疗期间需定期监测心电图（如治疗前、第2、4、8、12和24周）和肝功能 [^4]。患者如出现心跳不规则、晕厥、黄疸或肝功能异常等症状，应立即告知医护人员。
培米替尼（Pemigatinib，商品名 Pemazyre™）是一种小分子激酶抑制剂，通过抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR）发挥抗肿瘤作用，适用于治疗既往接受过治疗、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）成人患者，这些患者需经 FDA 或加拿大卫生部批准的检测方法确认存在 FGFR2 融合或其他重排 。
用法用量
推荐起始剂量为 13.5 mg，每日一次口服，连续服用 14 天，随后停药 7 天，每 21 天为一个治疗周期，治疗应持续至疾病进展或出现不可接受的毒性 。片剂应整片吞服，不可压碎、咀嚼、切割或溶解，可与食物同服或不同服，建议每天固定时间服药 。若漏服剂量，如在漏服当日 4 小时内可补服，超过 4 小时则跳过该次剂量，次日按常规时间服药；若服药后呕吐，无需补服，次日按常规剂量服药 。
剂量调整
根据不良反应，可调整剂量：首次减量至 9 mg 每日一次，第二次减量至 4.5 mg 每日一次；若患者无法耐受 4.5 mg，应永久停药 。对于特定不良反应（如视网膜色素上皮脱离、高磷血症等），需根据症状及检查结果决定是否暂停、减量或永久停药 。
不良反应及处理
常见不良反应包括高磷血症、眼部问题（如干眼、视力变化）、指甲毒性和口腔炎等 。
高磷血症：血磷水平 >5.5 mg/dL 时建议低磷饮食，>7 mg/dL 时考虑加用降磷治疗，直至血磷 <7 mg/dL；如血磷 >10 mg/dL 且经降磷治疗 1 周未降至 ≤10 mg/dL，应暂停治疗，后续复发且经 2 次减量后仍 >10 mg/dL 时，永久停药 。
眼部问题：治疗前及治疗期间定期眼科检查（包括光学相干断层扫描），出现视觉症状立即告知医生；可使用人工泪液或润滑眼凝胶缓解干眼 。
注意事项
药物相互作用：告知医生所有正在使用的药物（包括处方药、非处方药、维生素和草药），避免食用葡萄柚或饮用葡萄柚汁 。
避孕及哺乳：育龄期男性和女性患者在治疗期间及末次给药后 1 周内应采取有效避孕措施；治疗期间及末次给药后 1 周内避免哺乳 。
存储及处理
培米替尼应储存在室温（20°C–25°C，68°F–77°F）干燥处，避光保存，远离儿童及宠物；处理药物时建议戴手套，避免直接接触 。如有剩余药物，勿随意丢弃，应咨询医生或药师了解正确处理方式 。
必妥维整体耐受性很好，但仍有少数人会出现不适。最常见的体验是胃肠道“闹情绪”——刚开始吃药那几天，你可能会突然跑厕所、胃口差，或者觉得脑袋发胀、轻度头晕，这些症状大多像“晕车”一样，两三天后自己就慢慢淡了。
情绪方面，有人感觉比平时低落、梦变多，甚至半夜惊醒，也有人出现皮肤瘙痒或轻微红疹，通常不需要停药，只要睡前多喝点水、保持房间通风，两三天也能缓解。
真正需要警惕的是罕见但来势汹汹的状况：
如果突然出现眼睑或嘴唇明显肿胀、呼吸急促，可能是急性过敏，应立即就医；
如果出现持续恶心、右上腹隐痛、皮肤或眼白发黄，要想到肝脏或乳酸酸中毒的可能，需立刻停药并联系医生；
若合并乙肝，停药后可能出现肝炎“反弹”，因此任何停药计划都必须由医生把关。
日常应对其实很简单：
把药固定在每天同一时间点，用闹钟提醒；饮食清淡，避免空腹或高脂大餐后立即服药；每三到六个月复查肝肾功能、血脂和尿常规，及时捕捉苗头。情绪或睡眠困扰超过两周，不要硬扛，直接告诉主治医生，必要时可短期辅以助眠或抗抑郁药物。只要把监测和沟通做好，多数人都能长期安全地把必妥维吃下去。
艾曲波帕（Eltrombopag，商品名 REVOLADE / Promacta）的适应症：
慢性免疫性（特发性）血小板减少症（ITP）
适用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术反应不足的成人和≥1岁儿童患者，目标是把血小板提升到足以减少或防止出血的水平。
重型再生障碍性贫血（SAA）
作为对免疫抑制疗法（IST）反应不佳的成人或≥2岁儿童患者的二线治疗，可单药或与IST联合使用。
慢性丙型肝炎相关血小板减少症
用于因血小板减少无法启动或维持干扰素抗病毒治疗的慢性丙肝患者，以提高血小板计数至≥90×10⁹/L，使抗病毒治疗得以进行
NATCO 仿制药（印度本土大厂）
• 25 mg×28 片：≈ 1 000 元人民币/盒
孟加拉珠峰药厂的
25 mg×28 片：≈700元/盒
印度各大连锁药房（Apollo、Fortis、MedPlus 等）及政府授权网上药房（如 Netmeds、1mg、Apollo247）均可凭处方购买。
会，但总体“温和可控”。
奥西替尼在 AURA、FLAURA 等大规模研究中显示，最常见的不适是腹泻、皮疹、甲沟炎、皮肤干燥或瘙痒，大约三到六成患者会出现，不过 90% 以上属于 1–2 级，几天到几周可自行缓解，或通过对症处理就能压下去。
真正需要警惕的，是发生率 ≤5% 的“狠角色”：间质性肺病/肺炎、QT 间期延长、严重皮肤反应（如 Stevens-Johnson 综合征）、可逆性骨髓抑制以及罕见但可能致命的心力衰竭。
因此，用药期间务必按医嘱每 4–6 周复查心电图、肝肾功能和胸部影像；一旦出现新咳嗽、气促、发热不退、心跳紊乱、视力骤降或全身大面积皮疹，应立即停药并就医，绝大多数都能通过停药、减量或加用激素/抗感染等手段逆转。简而言之，大部分人只是“拉肚子、长痘、指甲疼”的小折腾，定期监测就能把风险压到最低。
对耐多药肺结核而言，贝达喹啉是目前证据最充分、效果最确定的新型口服药。核心结论可用一句话概括：在标准背景方案里加用贝达喹啉，可把 6 个月痰培养阴转率从 70% 左右提高到 95% 以上，并把阴转时间从平均 73 天缩短到 49 天，同时降低全因死亡风险。
这一结论来自多项真实世界与系统评价数据：最新一项涵盖 45 项研究、1.7 万余例耐药结核的 Meta 分析显示，含贝达喹啉方案的中位痰培养转阴时间为 49.4 天，而不含组为 73.4 天，差异显著。在印尼的 51 例 MDR/XDR-TB 前瞻性队列中，加用贝达喹啉（单用或联合德拉马尼）治疗 6 个月，痰培养阴转率高达 97.1%–100%，且 QTc 延长均控制在安全范围。与传统 24 个月方案相比，含贝达喹啉的 9–12 个月短程口服方案不仅疗效相当，且因减少注射药物而显著降低听力、肾毒性和治疗退出率。
因此，对于痰涂片或培养阳性的耐多药/利福平耐药肺结核患者，在遵循说明书禁忌与心电监测的前提下，早期引入贝达喹啉可更快清除菌量、缩短传染期、提高治愈率，是目前国际指南一致推荐的优选药物。
