塞尔帕替尼,这一名字在抗癌领域闪耀着希望的光芒。它是一种口服的靶向抗肿瘤药物,为许多癌症患者带来了新的治疗选择。
塞尔帕替尼的适应症广泛,包括非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌等。对于已经扩散的非小细胞肺癌,它可以帮助阻断肿瘤的生长和扩
散;对于晚期或已扩散的甲状腺髓样癌,它同样展现了出色的疗效。更为特殊的是,塞尔帕替尼还是RET基因融合首推靶向药,为
那些因RET基因融合导致的晚期或转移性甲状腺癌患者提供了有效的治疗方案。
塞尔帕替尼,不仅是癌症患者的治疗希望,也是医学领域的一大进步。让我们期待未来能有更多类似的药物问世,为癌症患者带来
更多的福音。
贝组替凡(Belzutifan,商品名Welireg)的适应症主要包括治疗患有Von Hippel-Lindau(VHL)综合征的成年患者的相关肿瘤。具体来说,其适应症涵盖以下几种情况:
肾细胞癌(RCC):适用于治疗传输带有VHL突变的肾细胞癌患者。这些突变导致了破坏性VHL功能缺陷,进而导致促进肿瘤生长的信号通路的过度激活。贝组替凡通过抑制VHL基因的缺陷,阻断了这些异常信号通路,从而抑制了肿瘤的生长和扩散。
中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤:VHL综合征患者也可能伴有中枢神经系统血管母细胞瘤,贝组替凡同样适用于这类患者的治疗。
胰腺神经内分泌肿瘤(pNET):对于结构域中带有VHL突变的非功能性胰腺神经内分泌肿瘤患者,贝组替凡也显示出良好的治疗效果。它通过抑制异常的信号通路,控制肿瘤的生长和蔓延。
需要注意的是,贝组替凡主要适用于那些不需要立即进行手术的患者。此外,患者在使用贝组替凡时应遵循医生的指导,注意药物的正确使用方法和潜在的不良反应,以确保治疗效果的最大化。
在使用阿那莫林时,需特别注意以下几类药物的相互作用
1. CYP3A4抑制剂
阿那莫林主要通过CYP3A4代谢,与CYP3A4抑制剂合用会显著升高其血药浓度,增加不良反应风险,如QT间期延长、心律失常等。以下药物需避免与阿那莫林同时使用:
克拉霉素:一种常用的抗生素,可显著抑制CYP3A4,升高阿那莫林血药浓度。
伊曲康唑:抗真菌药物,对CYP3A4有强抑制作用。
含利托那韦的制剂:如利托那韦,常用于抗HIV治疗,会抑制CYP3A4。
含考比司他的制剂:考比司他可抑制CYP3A4,增加阿那莫林血药浓度。
2. 抗心律失常药物
阿那莫林具有钠通道阻断特性,与抗心律失常药物合用可能增加心律失常风险:
盐酸吡西卡尼水合物:其促心律失常作用可能因阿那莫林而增强。
3. β-受体阻滞剂
与β-受体阻滞剂合用可能出现过度的心脏抑制:
阿替洛尔:可与阿那莫林的负性肌力和传导效应相互增强,增加心脏抑制风险。
4. 心脏毒性抗肿瘤药
与心脏毒性抗肿瘤药合用可能增加心脏毒性:
蒽环类药物:如多柔比星,其心脏毒性可能因阿那莫林而增强。
5. 可导致QT间期延长的药物
与这些药物合用可能增加QT间期延长和心律失常风险:
丙咪嗪:其QT间期延长效应可能因阿那莫林而增强。
6. 抗凝药物
阿那莫林可能增加抗凝药物的抗凝效果,导致出血风险上升:
华法林:需密切监测凝血功能,必要时调整剂量。
7. 胃酸抑制剂
胃酸抑制剂可能提高阿那莫林的生物利用度,需调整剂量或给药时间:
质子泵抑制剂(PPI):如奥美拉唑,可能影响阿那莫林的吸收。
8. 其他
葡萄柚汁:可抑制CYP3A4,升高阿那莫林血药浓度
阿伐曲泊帕(Avatrombopag) 是一种口服促血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),已获批的适应症包括:
慢性免疫性血小板减少症(ITP):用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的成人慢性原发ITP患者,以升高血小板计数并减少或防止出血 。
慢性肝病相关血小板减少症(CLDT):适用于计划接受诊断性操作或手术的慢性肝病成年患者,帮助快速提升血小板计数,但不得用于恢复正常血小板计数 。
此外,阿伐曲泊帕在临床试验中还显示出对化疗相关血小板减少症(CIT)、重型再生障碍性贫血(SAA)及非重型再生障碍性贫血(NSAA)等血小板减少症的潜在疗效,但这些适应症尚未全面获批 。
注意事项:孕妇、哺乳期妇女、儿童及肝功能不全患者的安全性和有效性尚未完全确立,需在医生指导下使用.
艾曲波帕(Eltrombopag,商品名 REVOLADE / Promacta)的适应症:
慢性免疫性(特发性)血小板减少症(ITP)
适用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术反应不足的成人和≥1岁儿童患者,目标是把血小板提升到足以减少或防止出血的水平。
重型再生障碍性贫血(SAA)
作为对免疫抑制疗法(IST)反应不佳的成人或≥2岁儿童患者的二线治疗,可单药或与IST联合使用。
慢性丙型肝炎相关血小板减少症
用于因血小板减少无法启动或维持干扰素抗病毒治疗的慢性丙肝患者,以提高血小板计数至≥90×10⁹/L,使抗病毒治疗得以进行
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达拉非尼(Dabrafenib,商品名 Tafinlar®)是一种选择性 BRAF V600 抑制剂,其适应症全部围绕 BRAF V600 突变 的恶性肿瘤。根据最新版 FDA 处方信息(2025年1月更新),其获批适应症如下:
1. 黑色素瘤(Melanoma)
单药治疗:不可切除或转移性黑色素瘤,且为 BRAF V600E 突变(FDA批准检测)。
联合曲美替尼(Trametinib):
不可切除或转移性黑色素瘤,且为 BRAF V600E 或 V600K 突变。
术后辅助治疗:III期黑色素瘤(淋巴结转移,完全切除术后)。
2. 非小细胞肺癌(NSCLC)
联合曲美替尼:转移性 NSCLC,且为 BRAF V600E 突变。
3. 间变性甲状腺癌(ATC)
联合曲美替尼:局部晚期或转移性 ATC,且为 BRAF V600E 突变,无满意局部治疗选择。
4. 实体瘤(泛瘤种适应症)
联合曲美替尼:
成人及儿童(≥1岁):不可切除或转移性实体瘤,且为 BRAF V600E 突变,既往治疗进展且无替代方案。
加速批准:基于客观缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR),需后续验证临床获益。
5. 低级别胶质瘤(LGG)
联合曲美替尼:
儿童(≥1岁):低级别胶质瘤(LGG),且为 BRAF V600E 突变,需系统治疗。
⚠️ 重要限制:
不适用于结直肠癌:因 BRAF 抑制剂对结直肠癌存在固有耐药性。
不适用于 BRAF 野生型肿瘤:可能加速肿瘤进展。
必须检测 BRAF V600 突变:所有适应症需通过 FDA 批准的检测方法确认。
联合治疗为主:除黑色素瘤单药外,均推荐与曲美替尼联用,以克服耐药性并提高疗效。
达拉非尼的适应症覆盖了多种 BRAF V600 突变肿瘤,体现了精准医疗在靶向治疗中的广泛应用
目前市面上的奥贝胆酸(Obeticholic acid)按“效果”分梯队,其实只有两层:
原研唯一梯队——美国 Intercept 的 Ocaliva
全球最早获批、III 期数据最完整,ALP 下降幅度 35% 以上,生化应答率 46%(UDCA 应答不佳人群),PBC 适应症写入欧美指南。
国内未正式上市,需通过跨境或海南/大湾区临时通道购买,价格 4000–5000 元/30 粒(5 mg)。
仿制药梯队(首仿 vs 普通仿)
2-a 首仿/“官方仿”——孟加拉 Beacon(碧康) Obetix
目前唯一在孟加拉 Drug Administration 备案、获生产许可的仿制药,欧盟 PIC/S 生产线,溶出曲线与原研 95% 等效。
真实世界反馈:与原研 1:1 替换后 ALP/γ-GT 降幅基本一致,瘙痒发生率相似(≈25%)。
价格 1200–1500 元/30 粒,性价比最高。
2-b 其他南亚仿——老挝 ASEAN、印度 Natco/Cipla
生产批文为“临时豁免”或“紧急使用”通道,无公开 BE 数据;网络样本量小,疗效与安全性报告参差。
价格 800–1000 元/30 粒,但批次间颜色/溶出差异曾被患者投诉。
结论
“效果最好”仍是 Intercept 原研 Ocaliva;若追求性价比,首选 Beacon 的 Obetix,质量与反馈最接近原研,且合法批文可查。其他南亚厂除非可验证批次检验报告,否则建议作为备选。用药前请把肝功能(Child-Pugh)、胆红素基线值及合并用药告知专科医生,便于剂量调整(5 mg qd 起始,6 个月后可上调至 10 mg qd)。