普托马尼(Pretomanid)是一种新型的抗菌药物。普托马尼的出现为耐药结核病的治疗提供了新的选择,尤其在传统治疗方案效果不佳的情况下,显示出显著的临床价值。
强大的抗菌活性
普托马尼对结核分枝杆菌(包括耐药菌株)具有很强的抗菌活性,对复制期和静止期的结核菌均有效。其独特的作用机制包括抑制分枝杆菌酸的生物合成(阻碍细胞壁合成)以及在厌氧环境下释放一氧化氮,对非复制菌产生毒性作用。
短程治疗方案
普托马尼联合贝达喹啉和利奈唑胺(BPaL方案)的疗程显著缩短至6个月,且全程口服,治疗依从性高。传统耐药结核病治疗方案通常需要18-24个月,而普托马尼的短程方案在治疗耐多药结核病(MDR-TB)和广泛耐药结核病(XDR-TB)中表现出高达90%以上的成功率。
高治愈率和低复发率
临床试验数据显示,BPaL方案的治疗有效率高达90%以上,中位阴转时间仅6周,复发率接近0%。这显著优于传统方案的治疗效果。
慢性肝病患者使用阿伐曲波帕后,血小板计数通常有显著提升。根据临床研究数据,阿伐曲波帕能够使患者的血小板计数在治疗期间显著增加。例如,在一项针对慢性肝病患者的临床研究中,患者使用阿伐曲波帕后,血小板计数从基线水平(<60,000/μL)显著提升,多数患者在治疗第4-8天期间至少有一次血小板计数超过50,000/μL.
阿伐曲波帕的疗效可能因个体差异而有所不同,具体提升的血小板计数也与患者的基线血小板水平、肝病严重程度以及是否存在其他并发症等因素有关。
阿伐曲波帕作为一种口服血小板生成素受体激动剂,能够有效刺激骨髓生成更多血小板。在一项针对慢性肝病伴血小板减少症患者的临床研究中,患者使用阿伐曲波帕后,平均血小板计数在手术或操作当天显著增加。这表明阿伐曲波帕能够快速有效地提升血小板水平,从而降低围手术期出血风险。
卡帕塞替尼(卡匹色替)的副作用有哪些?
适应症
联合氟维司群治疗激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性、局部晚期或转移性乳腺癌的成年患者,需符合以下条件:
肿瘤携带至少一种PIK3CA/AKT1/PTEN基因变异(经FDA批准检测确认);
既往接受至少一种内分泌治疗方案后疾病进展(转移性阶段),或辅助治疗期间或完成后12个月内复发。
卡帕塞替尼(Capivasertib)的副作用主要包括以下几类:
常见副作用(发生率≥20%)
代谢异常:高血糖(57%)、高甘油三酯血症(27%)。
胃肠道反应:腹泻(72%)、恶心(35%)、呕吐(21%)、口腔炎(20%)。
皮肤反应:皮疹(58%)、红斑多形性(1.7%)、手足综合征。
血液学异常:淋巴细胞减少(47%)、血红蛋白下降(45%)、中性粒细胞减少(23%)。
其他:疲劳(38%)、肾功能异常(22%)。
严重不良反应
高血糖相关:糖尿病酮症酸中毒(0.3%)。
皮肤反应:药物反应伴嗜酸性粒细胞增多和全身症状(DRESS,0.3%)。
感染:尿路感染(14%)、肺炎(2.6%)。
其他严重反应:
肝功能异常。
心功能问题。
脱水和肾功能损害。
严重的皮肤和口腔反应,如Stevens-Johnson综合征(SJS)和毒性表皮坏死松解症(TEN)。
其他注意事项
胚胎-胎儿毒性:根据动物实验结果和作用机制,孕妇服用卡帕塞替尼会对胎儿造成伤害。
哺乳期:建议女性在使用卡帕塞替尼治疗期间不要进行母乳喂养。
具有生殖潜力的女性和男性:建议有生育能力的女性在治疗期间以及最后一次给药后1个月内使用有效的避孕方法。建议有生殖能力的女性伴侣的男性患者在治疗期间以及最后一次给药后的4个月内使用有效的避孕措施。
如果出现严重的不适或不良反应,应及时与医生联系
玛伐凯泰(Mavacamten)的副作用主要包括以下几方面:
心血管系统
头晕和晕厥:这是较为常见的不良反应,发生率分别为27%和6%。这可能与药物对心脏功能的影响有关,尤其是在起立或改变体位时,可能导致患者感到眩晕或失去平衡。
心力衰竭:玛伐凯泰可降低心脏收缩力,进而可能导致心力衰竭或完全阻断心室功能。新发或加重的呼吸困难、胸痛、疲劳、心悸、腿水肿或N末端B型利钠肽前体(NT-proBNP)升高可能是心力衰竭的体征和症状。
低血压:部分患者可能出现低血压。
心律不齐:可能出现心跳过快或过慢的情况。
对收缩功能的影响:在EXPLORER-HCM试验中,玛伐凯泰组左心室射血分数(LVEF)较基线的平均绝对变化为-4%,安慰剂组为0%。部分患者可能出现可逆性LVEF降低至<50%。
神经系统
头痛:部分患者可能出现头痛。
消化系统
胃肠道不适:可能出现恶心、呕吐、腹泻、腹痛和消化不良等。
其他
肌肉酶升高:部分患者可能出现肌肉酶升高。
疲劳和乏力:一些患者可能会感到疲倦或乏力。
需要注意的是,大多数不良反应均为轻度至中度,且随着治疗的继续而逐渐减轻或消失。如果出现严重不适,应及时就医。
贝达喹啉的副作用及应对方法
贝达喹啉是一种用于治疗耐多药结核病(MDR-TB)的药物,虽然疗效显著,但也可能引起一些副作用。以下是一些常见的副作用及其应对方法:
常见副作用
恶心和呕吐:这是贝达喹啉常见的胃肠道反应。建议在餐后服药,以减少胃肠不适。如果症状严重,可以考虑使用抗恶心药物进行对症处理。
头痛和眩晕:部分患者可能会在用药初期出现头痛或眩晕,这些症状通常较轻微,并在用药一段时间后逐渐减轻。适当休息和调整用药时机可能有助于缓解这些症状。
关节和肌肉疼痛:一些患者可能会经历关节或肌肉疼痛,这通常是暂时性的。如果疼痛严重,患者应咨询医生,可能需要减量或停药。
皮疹和瘙痒:可能出现皮肤瘙痒或皮疹,建议保持皮肤清洁干燥,避免使用刺激性护肤品。如果症状严重,应咨询医生
轻度皮疹
观察症状:如果皮疹较轻,且没有其他严重症状(如呼吸困难、面部肿胀等),可以先观察一段时间。
局部护理:保持皮肤清洁干燥,避免使用刺激性护肤品。可以使用温和的保湿霜来缓解皮肤干燥和瘙痒。
抗组胺药物:在医生指导下,可以使用抗组胺药物(如氯苯那敏)来缓解瘙痒和过敏症状。
严重皮疹
立即停药:如果皮疹严重,或者伴有其他过敏反应(如呼吸困难、面部肿胀、荨麻疹等),应立即停止使用贝达喹啉。
就医处理:及时就医,医生可能会给予抗过敏治疗,如使用抗组胺药物或皮质类固醇
根据搜索结果,以下是普托马尼在老挝和印度代购的价格信息:
老挝代购价格
老挝卢修斯制药生产的普托马尼,规格为200mg/片,30片/盒,价格较为亲民。
老挝二厂生产的普托马尼,规格为200mg/片,26片/盒,价格为2800元人民币.
购买建议
正规渠道:建议选择正规的海外代购渠道,以确保药品的质量和安全性。
咨询医生:在购买和使用普托马尼前,务必咨询专业医生,确保用药安全。
普托马尼(Pretomanid)是一种抗结核药物,主要用于治疗耐药性结核病,特别是对多种一线抗结核药物无效的耐多药结核病(MDR-TB)或广泛耐药结核病(XDR-TB)。
普托马尼(Pretomanid)的用法用量如下:
用法用量
联合用药:普托马尼必须与其他两种药物(贝达喹啉和利奈唑胺)联合使用。
剂量:普托马尼的推荐剂量为200 mg,口服,每日一次,持续26周。
服用方式:整片用水送服,需与食物同服以提高生物利用度。
疗程:整个联合治疗方案的疗程通常为26周,必要时可延长。
特殊情况处理
错过剂量:如果因安全原因中断联合治疗方案,可在治疗结束时补上错过的剂量;但如果因利奈唑胺不良反应而错过的剂量则不应补上。
剂量调整:利奈唑胺的剂量可能需要根据不良反应进行调整,例如从1200 mg每日一次逐步减至600 mg或300 mg每日一次。
吞咽困难:对于吞咽困难的患者,可以将药片碾碎后混于5 mL室温水中,搅拌均匀后立即口服,再用5 mL水冲洗杯壁后服下。
特殊人群用药
孕妇:人类妊娠安全性数据尚未建立,需严格评估获益-风险。
哺乳期女性:治疗期间不建议哺乳。
儿童:18岁以下人群的安全性及有效性尚未建立。
老年人:临床试验纳入老年患者不足,需谨慎用药并加强不良反应监测。
肝功能损害:基线存在肝病者需严格避免联用肝毒性药物,治疗期间需强化肝功能监测。
肾功能损害:未开展针对肾功能不全患者的药代动力学或安全性研究,需密切监测不良反应。
使用普托马尼时,患者需严格遵循医生的处方和医疗指导,不可自行增减剂量或改变用药方式。
以下是卡帕塞替尼的几种合法购买渠道:
1. 海外医疗服务机构协助购买
国内的海外医疗服务机构或跨境医疗平台可协助患者从国外合法渠道购买卡帕塞替尼的原研药或仿制药。这些机构通常与海外药房或医疗机构合作,确保药品的质量和合法性。
2. 直接联系海外药房或供应商
一些海外药房或供应商提供全球配送服务,患者可以直接联系他们购买卡帕塞替尼,例如印度大药房可以购买到卡帕塞替尼。
3.通过正规跨境电商平台购买
患者可以通过海外正规的医院、诊所或跨境在线医疗服务平台购买卡帕塞替尼的仿制药。这些平台通常提供丰富的药品选择、便捷的支付方式和快速的配送服务。
4.卡帕塞替尼的仿制药已在老挝上市,患者可以通过合法的渠道从印度药房购买。但需注意药品质量风险、法律合规风险和渠道风险。建议选择可靠的药房或医疗服务机构,并仔细核实药品的生产日期、批号和有效期等信息。
注意事项
合法性和安全性:通过海外渠道购买药物需确保其合法性和安全性,建议选择信誉良好的机构或平台。
咨询专业人士:在获取和使用卡帕塞替尼前,务必咨询您的主治医生,确保该药物适合您的病情,并了解可能的副作用和风险。
阿伐曲泊帕(Avatrombopag)的适应症包括:
慢性肝病相关血小板减少症(CLDT):用于择期行诊断性操作或手术的成年慢性肝病患者,以治疗血小板减少症 。
慢性原发性免疫性血小板减少症(ITP):用于既往治疗反应不佳的成人慢性ITP患者(在欧美已获批,国内尚未明确获批此适应症) 。
此外,阿伐曲泊帕在欧美还被用于其他血小板减少症相关疾病(如再生障碍性贫血、丙型肝炎抗病毒治疗相关血小板减少症等),但国内尚未获批。
服用阿伐曲波帕的注意事项:
阿伐曲泊帕是TPO受体激动剂,可能增加血栓形成或血栓栓塞事件的风险,特别是合并已知血栓栓塞危险因素(如凝血因子V Leiden、抗凝血酶缺乏症、蛋白C或S缺乏症等)的患者 。
治疗期间需密切观察患者是否有血栓栓塞的症状和体征(如腿部疼痛、肿胀、胸痛等),一旦发生应及时处理。
艾曲波帕(Eltrombopag,商品名 Promacta / Alvaiz 等)目前获批的适应症包括以下四类:
慢性免疫性血小板减少症(ITP)
适用于成人和 ≥1 岁儿童,且病程 ≥6 个月,对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术等既往治疗反应不佳的患者,用以提高血小板计数、减少出血风险。
慢性丙型肝炎相关血小板减少症
用于慢性丙型肝炎成人患者,当其血小板减少程度妨碍启动或维持以干扰素为基础的抗病毒治疗时,可联合干扰素方案使用。
重型再生障碍性贫血(SAA)
一线联合治疗:与标准免疫抑制治疗(IST)联合,用于 ≥2 岁初治重型 SAA 患者。
难治/复发 SAA:用于既往 IST 疗效不足的 ≥2 岁患者。
使用限制
不适用于骨髓增生异常综合征(MDS)所致血小板减少,亦不应仅用于“正常化”血小板计数。
尼达尼布(Nintedanib)适应症:
特发性肺纤维化(IPF):尼达尼布最初于2014年获FDA批准用于治疗特发性肺纤维化(IPF),这是一种以肺功能下降为特征的慢性致死性疾病 。
系统性硬化病相关间质性肺疾病(SSc-ILD):2019年,尼达尼布获FDA批准用于减缓系统性硬化病相关间质性肺疾病(SSc-ILD)患者的肺功能下降速度 。
具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病(PF-ILD):2020年,尼达尼布获FDA批准用于治疗具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病(即进行性纤维化性ILD),无论基础ILD诊断如何,均可减缓肺功能下降 。
此外,尼达尼布新适应症的上市申请已获美国FDA受理,用于治疗6至17岁儿童和青少年纤维化间质性肺病,有望成为首个获批治疗该年龄段患者的药物 。
贝达喹啉的治疗效果如何?印度版的如何购买?
核心指标
• 24 周痰培养转阴率:中国Ⅳ期临床 85.4%;深圳真实世界 92.9%;广西队列 93.1%。
• 24 周空洞闭合/缩小率:64.6%(有基线空洞者)。
• 24 周“良好转归”率:广西 521 例队列中,含贝达喹啉组 82.1%,传统组 63.3%(P=0.001)。
• 24 周病死率:含贝达喹啉组 0%,传统组 6.2%(同一队列)。
机制与定位
• 抑制结核分枝杆菌 ATP 合酶亚基 c,为 40 余年来首个全新靶点抗结核药。
• WHO 把含贝达喹啉的 6-9 个月短程方案列为 MDR/RR-TB 首选之一。
不良反应
• 最常见:QT 间期延长(20-37%),≥500 ms 需停药;其次为肝毒性(10-20%)。
• 通过每周/每月心电图、肝功监测,绝大多数可逆。
结论:对耐多药/广泛耐药结核,贝达喹啉联合方案“转阴快、治愈率高、死亡率低”,但必须严格联合 ≥3 种敏感药物,并全程监测心电图与肝功。
a) 国内医院渠道
– 带耐药基因检测、既往用药史,前往省级耐药结核定点医院;医院可开具《临床急需进口药品批件》,由国药控股统一报关进口,患者自费价格约 6,000~7,000 元/瓶(含关税与冷链)。
b) 印度药房直邮(个人自用)
也可以联系印度药房的工作人员进行购买。
一、艾曲波帕(Eltrombopag)的适应症
慢性/持续性免疫性血小板减少症(ITP)
• 适用于 1 岁及以上、对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不足的成人和儿童患者。
重型再生障碍性贫血(SAA)
• 与标准免疫抑制疗法(IST)联合,用于 2 岁以上、无法接受造血干细胞移植的重型再障患者。
慢性丙型肝炎(CHC)相关血小板减少症
• 用于血小板计数低、需要启动或维持干扰素基础抗病毒治疗的成人患者。
二、印度代购信息(仅供参考,请遵守中国海关及药监法规)
常见印度厂家与规格
• Natco:25 mg×28 片、50 mg×28 片
• 价格区间(2024 年网报):25 mg 约 600–1 400 元/盒;50 mg 约 800–2 100 元/盒(受汇率、渠道浮动)。
购买渠道提示
• 印度大型药房官网直邮:如 Apollo、Netmeds、1mg 等,需上传处方。
或者联系印度大药房的工作人员进行咨询。
根据我最新查到的信息,目前老挝版仑伐替尼(乐伐替尼)在代购市场的价格区间大致如下(以常见规格4 mg×30粒/盒为例):
东盟制药(Lyvioni):约 550-750元人民币/盒
第二药厂(Pholenva):约 500-700元人民币/盒
价格浮动主要受渠道、汇率和采购量影响。
相比印度版(约600-900元/盒),老挝版通常略低100-200元,但购买时需注意:
确认来源:优先选择老挝本土药房直邮或可信代购,避免假货。
核对规格:不同剂量(4mg/10mg)价格差异大,需按处方选择。
可以联系印度大药房的工作人员进行购买。
建议在医生指导下通过正规跨境医疗平台购买,并对比实时报价。
截至2025年,普托马尼(Pretomanid)在中国尚未纳入医保目录,其6个月标准疗程的自费费用约为9万~11万元人民币,具体构成如下:
| 药物名称 | 作用角色 | 疗程费用估算(自费) |
| **普托马尼** | 核心新药 | 约 **8万~9万元**(6个月) |
| **贝达喹啉** | 联合用药 | 约 **5万元/年**(部分医保报销) |
| **利奈唑胺** | 联合用药 | 数千至上万元不等(部分医保报销) |
合计自费部分:整个6个月短程方案约 11万元左,以上是国内医院的价格。
若确诊耐多药或广泛耐药结核,建议尽快前往省级结核病定点医院,了解是否可以:
参与普托马尼试点治疗项目;
申请地方医保报销或慈善援助;
获取正规渠道药物,避免代购风险。