塞尔帕替尼的适应症为:
(1)接受含铂化疗以及一种PD-1或PD-L1肿瘤免疫疗法治疗后病情进展、需要系统治疗(全身治疗)的转移性RET融合阳性非小细胞肺癌患者;
(2)既往接受治疗后病情进展且没有可接受的替代治疗选择、需要系统治疗的RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)患者;
(3)既往接受其他方案后病情进展且没有可接受的替代治疗方案、需要系统治疗的晚期RET融合阳性甲状腺癌患者。
塞尔帕替尼联用抗酸剂时应该注意:在服用塞尔帕替尼期间尽量避免使用质子泵抑制剂、组胺H2受体阻断剂和中和胃酸药,如果不可避免时,应:
服用质子泵抑制剂时,塞尔帕替尼随餐口服;
在服用组胺H2受体阻断剂前2小时或10小时后服用塞尔帕替尼;
在服用中和胃酸药前2小时或2小时后服用塞尔帕替尼。
阿那莫林通过增加体重和瘦体质量、改善食欲和脂肪质量,显著改善了非小细胞肺癌患者的癌症恶病质症状,提高了患者的生活质量。这些效果在严重营养不良的患者中尤为显著。
1. 显著增加体重
在ROMANA 1和ROMANA 2两项国际、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验中,阿那莫林治疗12周后,与安慰剂相比,显著增加了患者的体重:
ROMANA 1:阿那莫林组平均体重增加2.20公斤,而安慰剂组仅增加0.14公斤(P<0.0001)。
ROMANA 2:阿那莫林组平均体重增加0.95公斤,而安慰剂组体重减少0.57公斤(P<0.0001)。
2. 增加瘦体质量(LBM)
阿那莫林显著增加了患者的瘦体质量,这对于维持肌肉功能和整体健康至关重要:
ROMANA 1:阿那莫林组LBM中位数增加0.99公斤,而安慰剂组减少0.47公斤(P<0.0001)。
ROMANA 2:阿那莫林组LBM中位数增加0.65公斤,而安慰剂组减少0.98公斤(P<0.0001)。
3. 改善食欲
阿那莫林显著改善了患者的食欲,减少了因食欲不振导致的营养不良:
在两项研究中,阿那莫林组的食欲评分显著提高,患者报告的食欲改善效果在治疗的第3周开始显现,并持续整个12周的研究周期。
阿伐曲泊帕(Avatrombopag)的适应症包括:
慢性肝病相关血小板减少症(CLDT):用于择期行诊断性操作或手术的成年慢性肝病患者,以治疗血小板减少症 。
慢性原发性免疫性血小板减少症(ITP):用于既往治疗反应不佳的成人慢性ITP患者(在欧美已获批,国内尚未明确获批此适应症) 。
此外,阿伐曲泊帕在欧美还被用于其他血小板减少症相关疾病(如再生障碍性贫血、丙型肝炎抗病毒治疗相关血小板减少症等),但国内尚未获批。
服用阿伐曲波帕的注意事项:
阿伐曲泊帕是TPO受体激动剂,可能增加血栓形成或血栓栓塞事件的风险,特别是合并已知血栓栓塞危险因素(如凝血因子V Leiden、抗凝血酶缺乏症、蛋白C或S缺乏症等)的患者 。
治疗期间需密切观察患者是否有血栓栓塞的症状和体征(如腿部疼痛、肿胀、胸痛等),一旦发生应及时处理。
艾曲波帕(Eltrombopag,商品名 Promacta / Alvaiz 等)目前获批的适应症包括以下四类:
慢性免疫性血小板减少症(ITP)
适用于成人和 ≥1 岁儿童,且病程 ≥6 个月,对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术等既往治疗反应不佳的患者,用以提高血小板计数、减少出血风险。
慢性丙型肝炎相关血小板减少症
用于慢性丙型肝炎成人患者,当其血小板减少程度妨碍启动或维持以干扰素为基础的抗病毒治疗时,可联合干扰素方案使用。
重型再生障碍性贫血(SAA)
一线联合治疗:与标准免疫抑制治疗(IST)联合,用于 ≥2 岁初治重型 SAA 患者。
难治/复发 SAA:用于既往 IST 疗效不足的 ≥2 岁患者。
使用限制
不适用于骨髓增生异常综合征(MDS)所致血小板减少,亦不应仅用于“正常化”血小板计数。
替诺福韦酯艾拉酚胺(Tenofovir Alafenamide,TAF,商品名 Vemlidy)的适应症如下:
慢性乙型肝炎(CHB)
适用于成人和12岁及以上青少年(体重≥35 kg)慢性乙型肝炎病毒感染的治疗,患者需有代偿性肝病。
注意事项
不推荐用于失代偿性肝病(Child-Pugh B或C级)患者。
不推荐单独用于HIV-1感染的治疗,以避免HIV耐药风险。
用法用量
推荐剂量:25 mg(一片),每日一次,随餐口服.
尼达尼布(Nintedanib)适应症:
特发性肺纤维化(IPF):尼达尼布最初于2014年获FDA批准用于治疗特发性肺纤维化(IPF),这是一种以肺功能下降为特征的慢性致死性疾病 。
系统性硬化病相关间质性肺疾病(SSc-ILD):2019年,尼达尼布获FDA批准用于减缓系统性硬化病相关间质性肺疾病(SSc-ILD)患者的肺功能下降速度 。
具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病(PF-ILD):2020年,尼达尼布获FDA批准用于治疗具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病(即进行性纤维化性ILD),无论基础ILD诊断如何,均可减缓肺功能下降 。
此外,尼达尼布新适应症的上市申请已获美国FDA受理,用于治疗6至17岁儿童和青少年纤维化间质性肺病,有望成为首个获批治疗该年龄段患者的药物 。
一、艾曲波帕(Eltrombopag)的适应症
慢性/持续性免疫性血小板减少症(ITP)
• 适用于 1 岁及以上、对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不足的成人和儿童患者。
重型再生障碍性贫血(SAA)
• 与标准免疫抑制疗法(IST)联合,用于 2 岁以上、无法接受造血干细胞移植的重型再障患者。
慢性丙型肝炎(CHC)相关血小板减少症
• 用于血小板计数低、需要启动或维持干扰素基础抗病毒治疗的成人患者。
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托法替布可以把“火”压下去的同时,也让身体少了警报器,于是感染、血栓、血脂、血压、血象、肝肾、皮肤甚至妊娠都可能亮起红灯。定期复查、出现任何“不寻常”症状立即就医,是把风险降到最低的唯一路径。
托法替布会使血常规里的白细胞、中性粒细胞、淋巴细胞可能“失踪”——化验单上数字越来越低,结果是患者比平时更容易青一块紫一块,或一场小伤口就红肿化脓。
更隐蔽但危险的是血栓信号:小腿突然胀痛、胸口像压了块石头、说话含糊不清,这些都可能是深静脉血栓或肺栓塞、中风的前奏,尤其50岁以上、既往有心血管病史的患者风险更高。
消化系统也偶有“穿孔”级意外——剧烈腹痛从隐痛变为刀割样,可能是胃肠壁被药物削弱后破裂,需要急诊手术。
皮肤方面,有人只是轻微皮疹,有人却长出久治不愈的“可疑痣”,后期活检提示非黑色素瘤皮肤癌;因此医生会反复叮嘱“任何新生物、破溃不愈合的斑块都要第一时间来皮肤科”。
实验室监测里还会发现肌酐悄悄上升、肝酶飘红,提示肾脏和肝脏正在承受额外负担。
最后,生育年龄的女性要特别留意:药物可能暂时打乱月经周期,动物实验提示对胚胎有毒性,因此计划怀孕或哺乳都需提前半年与风湿科、产科共同制定停药或替换方案。